ua en ru

Совершили настоящее чудо: ученые вылечили редкую болезнь у еще нерожденного ребенка

Совершили настоящее чудо: ученые вылечили редкую болезнь у еще нерожденного ребенка Болезнь развилась у Айлы Башир (коллаж: Styler)
Автор: Юлия Гаюк

Ученые Калифорнийского университета смогли вылечить ребенка от редкой болезни в утробе матери. Болезнь может генетически поражать эмбрионы и убивать живые клетки. Поэтому малыши рождаются, но вскоре умирают.

Об этом говорится в издании Science.

Что это за заболевание?

Заболевание генетично и повреждает мышечные и нервные клетки. Кожа и слизистые ребенка становятся синими, развиваются гипертрофия языка, отеки, тахикардия. В результате большинство детей умирают в первые два года жизни.

Заболевание очень редко, наблюдается с вероятностью менее чем раз в миллион. Оно вызвано мутациями в гене. Он производит фермент, расщепляющий гликоген.

Как ученые вылечили недуг?

Девочка по имени Айла страдала болезнью Помпе, однако ученым удалось ее вылечить. В течение всей беременности маме Айлы проводили внутриутробную терапию, замещавшую опасный синдром.

Совершили настоящее чудо: ученые вылечили редкую болезнь у еще нерожденного ребенка

Айлу вылечили от смертельной болезни в утробе матери (фото: science.org)

Айла родилась полностью здоровой девочкой. Сейчас она продолжает лечебную терапию и развивается нормально. В свой год почти девочка уже самостоятельно ходит.

Родители Айлы называют ее излечение настоящим чудом. Первые два ребенка пара Башир потеряла именно из-за коварного недуга.

В этом успехе врачи видят путь к лечению других генетических расстройств в плодах путем вливания необходимого фермента. Это также может помочь предотвратить повреждение мозга, которое наблюдается при некоторых других расстройствах.

Совершили настоящее чудо: ученые вылечили редкую болезнь у еще нерожденного ребенка

Родители девочки называют ее излечение настоящим чудом (фото: science.org)